1° Summit Nazionale sulle Politiche per le Malattie Rare – Roma, giugno 2026
Nei giorni scorsi ho partecipato al 1° Summit Nazionale sulle Politiche per le Malattie Rare in qualità di componente del Consiglio Direttivo di UNIAMO – Federazione Italiana Malattie Rare.
Un appuntamento particolarmente importante perché ha riunito istituzioni, professionisti sanitari, ricercatori, industria e associazioni di pazienti per confrontarsi sul futuro delle politiche dedicate alla comunità dei rari.
Ma perché questo Summit rappresenta un passaggio così significativo?
La risposta è semplice: perché le politiche per le malattie rare non sono un tema astratto o riservato agli addetti ai lavori. Al contrario, incidono direttamente sulla vita quotidiana delle persone e delle loro famiglie.
Quando si parla di politiche per le malattie rare si parla di tempi di diagnosi, accesso alle cure, presa in carico multidisciplinare, assistenza territoriale, supporto psicologico e sociale. Si parla della possibilità per una persona di ricevere una risposta, in tempi adeguati, e di poter contare su un percorso di cura realmente integrato.
Per questo il Summit ha rappresentato un momento di confronto particolarmente significativo. Al centro della discussione non vi erano le singole patologie, ma il funzionamento dell’intero sistema dedicato alle malattie rare: dall’organizzazione delle reti assistenziali alla ricerca, dall’innovazione tecnologica alla governance sanitaria.
Uno dei risultati più importanti emersi dai lavori è stata la presentazione della Carta di Roma sulle Malattie Rare, un documento che raccoglie le priorità individuate dai principali stakeholder del settore e che punta a rafforzare il contributo dell’Italia nella definizione delle future politiche europee dedicate alle malattie rare.
La Carta richiama l’attenzione su alcuni temi fondamentali: la necessità di ridurre i tempi diagnostici, garantire un accesso più equo ai percorsi di cura sul territorio nazionale, rafforzare il coordinamento tra i diversi livelli assistenziali e valorizzare il ruolo dei dati e della ricerca per migliorare la qualità delle risposte offerte ai pazienti.
Particolare attenzione è stata dedicata anche al ruolo delle associazioni di pazienti, riconosciute come interlocutori essenziali nei processi decisionali. Un riconoscimento importante che riflette il lavoro svolto negli anni dalle organizzazioni che rappresentano la comunità dei rari.
Se oggi le malattie rare occupano uno spazio sempre più rilevante nell’agenda politica e sanitaria del nostro Paese, il merito è anche dell’impegno costante delle associazioni e di UNIAMO, che hanno contribuito a trasformare bisogni individuali in istanze collettive, favorendo il dialogo con le istituzioni e promuovendo una maggiore consapevolezza sul tema.
Annalisa Scopinaro, Presidente di UNIAMO, ha ribadito a gran voce che «Le persone con malattie rare devono essere al centro delle politiche e bisogna fare in modo che i percorsi assistenziali non subiscano interruzioni».
Ha aggiunto poi: «È fondamentale sapere che percorsi facciamo all’interno del Sistema Sanitario Nazionale per valutare come possono essere migliorati».
Scopinaro ha quindi richiamato l’attenzione sulle numerose criticità ancora presenti e sulla necessità di continuare a lavorare per garantire risposte sempre più efficaci ai pazienti e alle loro famiglie.
Per la comunità delle persone con malattia rara, il 1° Summit Nazionale sulle Politiche per le Malattie Rare non rappresenta un punto di arrivo, ma l’inizio di un percorso che dovrà tradurre idee, proposte e impegni in azioni concrete.
La Carta di Roma indica una direzione chiara. La sfida, ora, sarà trasformare questa visione in risultati tangibili per tutti coloro che convivono ogni giorno con una malattia rara.